Interferon beta (IFNb) var det første godkendte lægemiddel til behandling af den neurodegenerative sygdom Multipel Sklerose. Denne og andre aktuelle behandlinger har dog en række bivirkninger. Vi vil udvikle en celleterapi baseret på plasmacytoide dendritcellers (pDC'er) unikke immun-regulerende evner. Det vil vi gøre ved at producere pDC'er fra stamceller og genetisk manipulere disse til at producere og frigive IFNb lokalt efter binding til et specifikt antigen på demyelinerede neuroner.

Type 2-inflammation er en konsekvens af et overaktivt type 2-immunrespons som resulterer i astma, urtikaria og atopisk eksem. Patienter med én af disse sygdomme, udvikler ofte en anden i løbet af livet. Mastceller er en af de primære type 2-inflamatoriske immunceller. Vores hypotese er, at udviklingen af mastcelle specifikke biomarkører, kan bidrage til at finde patienter med høj mastcelle aktivitet, og benytte denne viden til målrettet patient behandling og udvikling af lægemidler.

Alzheimer’s sygdom (AS) er den mest udbredte neurodegenerative lidelse. Hos NEUmiRNA har vi udviklet et antisense-oligonukleotid (ASO), NMT.002, som er målrettet miRNA-27 og regulerer pathways, der er impliceret i AS-patogenese. Målet med dette projekt er at demonstrere NMT.002's effekt i en in vivo-model, udføre translationelle studier og belyse dets virkemåde gennem in vitro-forsøg. Derved sigter vi efter at validere NMT.002 som en terapeutisk kandidat for AS og bane vejen for kliniske forsøg.

I dag er der ingen godkendt medicin til behandling af kakeksi - patienterne behandles med kosttilskud, som virker mangelfuldt da de ikke har appetit - Pephexia udvikler appetitregulerende lægemidler mod kakeksi. Forskning med Pephexia’s innovative molekyler er vigtigt for at kunne forstå kakeksi behandlingens virkningsmekanisme på muskel styrke og masse. Dette projekt er essentielt for Pephexia for at kunne karakterisere vores kliniske kandidat mod kakeksi.